阿斯利康105亿美元收购的罕见病新药首个关键III期研究成功,内分泌失调的原因
3月17日,阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果,该研究旨在评估 eneboparatide(AZP-3601)在成人慢性甲状旁腺功能减退症(HypoPT)患者中的疗效和安全性。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康
CALYPSO研究成为该药首个达到主要终点的III期临床研究,验证了其临床获益。研究结果显示,24周时,eneboparatide在患有HypoPT的成人患者中达到主要终点,具有统计学意义。
Eneboparatide耐受性良好。在24周的主要治疗期后,所有患者延长接受eneboparatide治疗,直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病,由PTH缺乏引起,其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现,包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知最大的罕见疾病之一,在美国和欧盟影响超过20万人,其中约80%是女性。
阿斯利康罕见病公司(Alexion)首席执行官Marc Dunoyer表示:“患有 HypoPT这种罕见内分泌疾病的患者,往往面临高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的更高风险,CALYPSO研究的结果进一步证明了eneboparatide有潜力成为这些患者的另一种治疗选择。我们期待在52周时审查临床结果,以全面明确该药的风险-效益特征。”
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